El tratamiento, que consiste en sustituir un gen disfuncional por otro en buen estado, ha sido ya probado con éxito en animales.
Un nuevo método de terapia genética desarrollado por científicos de la Universidad de Florida, en Estados Unidos, podría curar una forma común de ceguera que afecta a los niños: la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. La terapia consiste, básicamente, en sustituir un gen disfuncional por otro gen capaz de producir una proteína clave para la visión. El gen “bueno” se hace llegar al punto a tratar usando un virus a modo de transportador. Una serie de pruebas realizadas con animales han demostrado ya la eficacia del tratamiento, por lo que los científicos esperan que éste pueda cambiar la vida de muchas personas en el futuro.
